کاربرد ویرایش ژنوم در مدل های سه بعدی برای درمان شخصی سازی شده بیماری های پیچیده

فناوری های نوین ویرایش ژنوم مانند CRISPR-Cas۹ و Prime Editing، انقلابی در اصلاح دقیق توالی های ژنتیکی برای درمان بیماری های ژنتیکی و پیچیده ایجاد کرده اند. مدل های سه بعدی سلولی نظیر ارگانوئیدها به عنوان سیستم های پیشرفته آزمایشگاهی بستر مناسبی برای بررسی عملکرد ویرایش ژنوم در محیطی نزدیک به بافت انسانی فراهم می آورند. این مطالعه کاربرد Prime Editing را در مدل های سه بعدی سلولی برای اصلاح ژن های هدفمند همراه با تحلیل تغییرات اپی ژنتیکی مورد ارزیابی قرار داد. نتایج نشان دهنده موفقیت بالای ویرایش ژنوم، بهبود بیان ژن های هدف و تغییرات قابل توجه اپی ژنتیکی بود که در مدل های سه بعدی دقیق تر از مدل های دوبعدی بازتاب یافت. این رویکرد قادر است مسیرهای درمان شخصی سازی شده و هوشمند را در بیماری های پیچیده هموار سازد. با توجه به کاهش اثرات جانبی و افزایش دقت، Prime Editing همراه با مدل های سه بعدی راه نقطه عطفی در تحقیقات ژنتیک مولکولی و زیست فناوری پزشکی به شمار می آید.

کلیدواژه ها:

ویرایش ، ژنوم ، Prime Editing ، مدل سه بعدی ، اپی ژنتیک ، درمان شخصی سازی شده ، CRISPR-Cas۹