بررسی روش های ژن درمانی در سیستیک فیبروزیس

سیستیک فیبروزیس نوعی بیماری ارثی یا اختلال ژنتیکی است که با اختلال در مخاط، به اندام های بدن به خصوص ریه و پانکراس آسیب می رساند. متداولترین نشانه سیستیک فیبروزیس (CF )، آسیب پیش رونده سیستم تنفسی و مشکلات مزمن دستگاه گوارش گزارش شده است . سیستیک فیبروزیس که به خاطر جهش ژنتیکی در ژن CFTR به وجود می آید در افراد مختلف نشانه ها و شدت متفاوتی دارد. این بیماری یکی از شایعترین و جدی ترین اختلالات ژنتیکی است که در هر ۲ تا ۳ هزار تولد یک نوزاد را مبتلا می کند. در این اختلال ترشحات ریه ، لوزالعمده (پانکراس ) ، کبد، روده و سیستم تناسلی غلیظ و چسبنده می شود. این در حالی است که در افراد طبیعی این ترشحات غالبا” رقیق و غیرچسبنده هستند، علاوه بر این میزان نمک موجود در ترشحات غدد عرق نیز افزایش می یابد و در واقع نمک موردنیاز بدن از طریق عرق دفع می شود. سیستیک فیبروزیس بیماری ژنتیک یا ارثی است که زمانی که پدر و مادر هردو ژن CF داشته باشند به فرزند منتقل می شود. این اختلال به هیچ نژاد و قومیت خاصی محدود نمی شود هرچند در سفیدپوستان بیشتر دیده می شود. در حال حاضر درمانی برای سیستیک فیبروزیس وجود ندارد، اما روش های درمانی هستند که به کنترل علائم بیماری ، پیشگیری از عوارض بیماری ، و مدیریت بهتر بیماری کمک می کنند و صرفا با انجام مداخلات دارویی می توان بیماری را کنترل و مدیریت نمود.

کلیدواژه ها:

سیستیک فیبروزیس ، اختلال ژنتیکی ، ژن درمانی ، ژن