مروری بر مکانیمها، چالش ها و آینده ژن درمانی در مقابله با بیماری های ارثی

ژن درمانی طی دو دهه اخیر به یکی از امیدبخش ترین رویکردهای درمانی برای بیماری های ارثی تبدیل شده است. این فناوری با هدف اصلاح، جایگزینی یا خاموش سازی ژن های معیوب ظرفیت آن را دارد که به جای کنترل علائم، ریشه اصلی بیماری را هدف قرار دهد. پیشرفت در طراحی وکتورهای ویروسی و غیرویروسی به ویژه استفاده از ویروس های AAV و لن تی ویروس ها، امکان انتقال ژن های سالم به سلول های هدف را با کارایی و ایمنی بالاتری فراهم کرده است. همچنین ظهور فناوری های ویرایش ژن مانند CRISPR-Cas۹ افق های جدیدی برای درمان دقیق تر و پایدارتر گشوده است. امروزه ژن درمانی در درمان بیماری های تک ژنی مانند آتروفی عضلانی نخاعی (SMA)، هموفیلی و برخی دیستروفی های شبکیه نتایج بسیار امیدبخشی نشان داده است. با وجود این پیشرفت ها، چالش هایی همچون واکنش های ایمنی، خطر جهش های ناخواسته، هزینه های بالا و محدودیت های تولید صنعتی هنوز مانع گسترش گسترده این درمان شده اند. این مقاله با مروری جامع بر اصول، ابزارها، کاربردها و چالش های ژن درمانی تصویری شفاف از وضعیت فعلی و چشم انداز آینده این حوزه ارائه می دهد.

کلیدواژه ها:

CRISPR Cas۹ ، Gene Editing ، Viral Vectors ، Inherited Genetic Disorders ، Gene Therapy ، Monogenic Diseases ، AAV Vectors