کاربردهای سیستم ویرایش ژنومی کریسپر در درمان بیماریهای ژنتیکی تک ژنی

رویکردهای جدید در ویرایش ژنوم شرایط درمان اختلال ژنتیکی تک ژنی را تسهیل میکنند. ویرایش ژنوم توسط نوکلئازهای مهندسی شده باعث ایجاد شکاف دورشته ای (DSB)۱ در جایگاه ژنوم هدف و در نتیجه فعال شدن مکانیسمهای ترمیم DNA میشود. از زمان شناخت DNA به عنوان ماده وراثتی تلاشهایی برای ایجاد تغییر در آن صورت گرفته که میتوان به استفاده از مگانوکلئازها۲ برای ایجاد تغییر در ساختارژنوم و پس از آن کشف روشهای پیشرفته تری چون نوکلئازهای انگشتروی۳، نوکلئازTAL۴ و روش کریسپر که از آنها به عنوان قیچی ژنومی نیز نام برده شده، اشاره کرد. درسالهای اخیر یک نوع سیستم ایمنی در باکتریها به نام کریسپر۵ متشکل از RNA راهنما۶ و پروتئینCas۹۷ کشف شده است که با تغییرات اندکی در آن به هدف اصالح ژنوم به کار گرفته میشود. این سیستم پس از شناسایی جایگاه مورد نظر در ژنوم و تشکیل کمپلکس ریبونوکلئوتیدی، توانایی برش هدفدار ژنوم را دارا میباشد. کریسپر/کس دریچه جدیدی در ویرایش ژنوم گشوده و به دلیل قدرت بالا در ویرایش ژنومی در درمان بیماریهای ژنتیکی چون دیستروفی عضلانی دوشن و بیماریهای ویروسی مثل ایدز کاربرد دارد.

کلیدواژه ها:

کریسپر ، ویرایش ژنوم ، ژن درمانی ، کاربردهای کریسپر/کس۹