نقش و اثرات درمانی در ژن ها

ژن درمانی به عنوان راهکاری نوید بخش برای درمان طیف گستردهای از بیماریهایی غیر از اختلالات نادر وراثتی و تکژنی توجه بسیاری را بـه خـود جلـب کرده است. بدین منظور می بایست اسیدهای نوکلئیک به سلولهای هـدف انسـانی ارائـه و بیـان شـود. ایـن مقالـه بـه مـرور تاریخچـه، مسـائل پراهمیـت، پیشرفتهای اخیر و آینده ی ژن درمانی میپردازد .نخســتین کارآزمــایی بــالینی موفــق ژن درمــانی در دهه 1990 مــیلادی بــرای درمــان یــک اخــتلال ژنتیکــی ارثــی بــه نــام (Severe SCID- CombinedImmunodeficiency )انجام گرفت. در سال های بعد تعداد کارآزماییها فزونی یافت. بااین حال مطالعـات اولیـه انتظـارات را برآورده نکرد. پیشرفتهای اخیر در زمینه ی حاملهای انتقال ژن موجب گردید رویای ژن درمانی بیماریهای وخیم لاعلاج مجددا به واقعیت نزدیک شود .پیش از اینکه ژن درمانی بتواند به عنوان روشی مقبول جهت درمان بیماریها عمومیت یابدابتدا نیاز است برخی از موانع داخل سلولی و خارج سلولی برطـرف شود. امروزه طیف وسیعی از حاملها جهت انتقال ژن توسعه یافته اند. چندین وکتور ویروسی و غیرویروسی ایمن برای درمان موفقیت آمیز برخی بیماریهـای ارثی، نقص ایمنی، چشمی و سرطان ابداع و استفاده شده است. وکتورهای ویروسی برای ژن درمانی5 بیماریهایی که به بیان طـولانی مـدت ژن نیـاز دارنـد مناسب است. اگرچه اثربخشی وکتورهای غیرویروسی کمتر از ویروسی هاست اما آن ها اختصاصیت بیشتر، ایمنی زایی کمتر و توانایی انتقال ژن های با طـول بیشتر را دارند .در مجموع، پیشرفتهای اخیر راهکارهای مختلف ژن درمانی توانسته است تاحدودی انتظاری که سال هاست از ژن درمانی میرود را به واقعیت نزدیک کنـد و امیدواری فراوانی را برای موفقیت های بیشتر آینده فراهم آورد. به نظر میرسد ژن درمانی راهحل نهایی قرن حاضر برای درمـان بسـیاری از بیمـاری هـای انسانی است

کلیدواژه ها:

نقش ، درمانی ، اثرات درمانی