ویرایش ژنومی رده زایشی انسان با فناوری های CRISPR : مکانیسم های مولکولی، کاربردهای درمانی، چالش های فنی و ملاحظات اخلاقی

فناوری CRISPR-Cas۹ به عنوان یکی از مهم ترین ابزارهای ویرایش ژنوم، امکان ایجاد تغییرات دقیق و هدفمند در DNA را فراهم کرده و تحولی چشمگیر در پژوهش های زیست پزشکی و ژنتیک مولکولی ایجاد نموده است. این فناوری با برخورداری از دقت بالا، سهولت طراحی و هزینه نسبتا پایین، کاربردهای گسترده ای در مطالعه عملکرد ژن ها، مدل سازی بیماری ها و توسعه راهکارهای درمانی نوین یافته است.هدف این مقاله مروری، بررسی مبانی مولکولی سامانه CRISPR-Cas۹ ، کاربردهای ویرایش ژنومی رده زایشی انسان و چالش های فنی، زیستی و اخلاقی مرتبط با آن است.مرور منابع حاکی از آن است که یکی از مهم ترین کاربردهای این فناوری، پیشگیری از انتقال بیماری های ژنتیکی ارثی، به ویژه اختلالات تک ژنی، از طریق ویرایش ژنومی رده زایشی انسان (GGE) است؛ اگرچه چالش هایی مانند اثرات خارج از هدف(off target)، موزائیسم و ملاحظات اخلاقی در این مسیر وجود دارد. بنابراین با وجود ظرفیت قابل توجه این سامانه برای پیشگیری از برخی بیماری‎های ژنتیکی، چالش های فنی و ملاحظات اخلاقی موجود مانع از کاربرد گسترده بالینی آن شده اند. توسعه مسئولانه این فناوری نیازمند پژوهش های بیشتر، نظارت دقیق و تدوین چارچوب های قانونی و اخلاقی مناسب است.

کلیدواژه ها:

Cas۹ ، ویرایش ژنوم ، ویرایش ژنومی رده زایشی انسان ، بیماری های تک ژنی ، ملاحظات اخلاقی