انقلابی در ویرایش ژنوم و چشم اندازهای نوین در درمان بیماریهای ژنتیکیCRISPR-Cas۹

ویرایش ژنوم به عنوان یکی از برجسته ترین دستاوردهای زیست فناوری نوین، امکان ایجاد تغییرات هدفمند در توالی DNA موجودات زنده را فراهم ساخته است. در میان فناوری های توسعه یافته، سیستم CRISPR-Cas۹ به دلیل دقت بالا، هزینه ی پایین، سهولت طراحی و کارایی قابل توجه، به عنوان یکی از موثرترین ابزارهای مهندسی ژنتیک شناخته می شود. این فناوری که ریشه در سیستم ایمنی تطبیقی باکتری ها و آرکی ها دارد، با استفاده از RNA راهنما، توالی مشخصی از ژنوم را شناسایی کرده و توسط آنزیم Cas۹ برش دو رشته ای در DNA ایجاد می کند. متعاقبا، سلول از طریق مسیرهای ترمیمی شامل اتصال انتهای غیرهمولوگ یا ترمیم وابسته به الگو، تغییرات ژنتیکی مورد نظر را اعمال می نماید. در سال های اخیر، کاربردهای گسترده ی این فناوری در درمان بیماری های تک ژنی، سرطان، عفونت های ویروسی، پزشکی شخصی، کشاورزی و تولید مدل های حیوانی، آن را به یکی از محورهای اصلی پژوهش های زیست پزشکی تبدیل کرده است. با وجود این مزایا، چالش هایی نظیر جهش های خارج از هدف، پاسخ های ایمنی، موزائیسم ژنتیکی و مسائل اخلاقی، همچنان از مهم ترین موانع کاربرد گسترده ی این فناوری در انسان به شمار می روند. در این مقاله، پس از بررسی سازوکار مولکولی سیستم CRISPR-Cas۹، مهم ترین کاربردهای زیست پزشکی و زیست فناورانه ی آن معرفی شده، محدودیت های موجود تحلیل گردیده و چشم اندازهای آینده ی این فناوری در پزشکی نوین ترسیم می شود.

کلیدواژه ها:

CRISPR-Cas۹ ، ویرایش ژنوم ، ژن درمانی ، RNA راهنما ، Cas۹