ژن درمانی و کاربرد آن در بیماری های نادر

ژن درمانی رویکردی است که در آن با انتقال یک ژن سالم به سلول های بیمار، تلاش می شود نقص ژنتیکی اصلاح شود. این روش به ویژه در بیماری های تک ژنی نادر که ناشی از فقدان یا اختلال در یک پروتئین خاص هستند، کاربرد دارد. منابع فارسی بیان می کنند که ژن درمانی می تواند به صورت درون تنی یا برون تنی انجام شود و انتخاب ناقل مناسب در موفقیت آن نقش کلیدی دارد (قنبری، ۱۳۹۷؛ محمدی، ۱۳۹۸).