پارکینسون و راههای درمان با استفاده از متد جدید

بیماری پارکینسون یکی از اختلالات تحلیل برنده ی عصبی پیش رونده است که با از بین رفتن نورون های دوپامینرژیک در ماده سیاه مغز مشخص می شود. در حالی که درمان های دارویی همچون لوودوپا همچنان خط اول درمان محسوب می شوند، محدودیت هایی مانند نوسانات پاسخ درمانی و عوارض طولانی مدت، لزوم توسعه راهکارهای درمانی جدید را نمایان کرده اند. در این مقاله، دو رویکرد نوین مورد بررسی قرار گرفته اند: ژن درمانی با وکتور AAV برای افزایش بیان آنزیم AADC، و سلول درمانی با استفاده از سلول های بنیادی پرتوان القاشده (iPSC) جهت جایگزینی نورون های تخریب شده. نتایج مطالعات فاز I/II بر ژن درمانی AAV۲-hAADC، افزایش پایداری فعالیت آنزیمی و کاهش وابستگی به دارو را طی چهار سال نشان داده اند. همچنین مطالعات پیش بالینی سلول درمانی در مدل های حیوانی نتایج قابل توجهی در بازیابی عملکرد حرکتی بدون بروز تومور نشان داده اند. با وجود نویدبخش بودن این روش ها، مسائل مربوط به ایمنی، هزینه و اثربخشی بلندمدت همچنان نیازمند بررسی در مطالعات بالینی بزرگ تر هستند.

کلیدواژه ها:

پارکینسون ، ژن درمانی ، AAV۲-hAADC ، سلول بنیادی پرتوان القاشده (iPSC) ، سلول درمانی ، دوپامین ، درمان های نوین ، اختلالات حرکتی مقدمه