مروری بر راهکارهای ژندرمانی برخی بیماریهای سیستم عصبی

ژن درمانی به عنوان یکی از روشهای نوین درمان بیماریها درصدد بهبود فنوتیپ بیماریها و درمان یک باره بیماریها برمی آید و به ویژه برای درمان بیماریهایی که تا کنون درمان قطعی نداشته اند، نقطه امید به شمار می رود. برخی بیماریهای سیستم عصبی نیز ازجمله بیماریهایی هستند که عمدتا تا کنون درمان قطعی نداشته و دغدغه بزرگی برای جوامع محسوب می شوند. بیماریهایی نظیر اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS)، آتروفی عضلانی نخاعی (SMA)، آتاکسی مخچه ای نخاعی (SCA)، دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) و دیستورفی عضلانی بکر (BMD) از بیماریهای سیستم عصبی شایعی هستند که امروزه با استفاده از تکنیک های ژن درمانی زیر نظر دانشمندان وپژوهشگران در مسیر بهبود فنوتیپ های این بیماریها و در نهایت درمان قطعی و نوید بخش آیندهای بهتر قرار دارند. در این مقاله به بررسی تکنیک های ژندرمانی ابداع شده و یا در حال ابداع برای بیماریهای سیستم عصبی و نتیجه ی آنها بر روی بهبود فنوتیپ های آن بیماری و یا معکوسشدن کامل بیماری می پردازیم . تکنیک هایی نظیر الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس ، ۹CRISPER CAS، درمان با MiRNA، ژندرمانی مداری خاص، درمان با SiRNA، درمانهای مبتنی بر نانوذرات و .... از جمله تکنیک های ژن درمانی هستند که تاکنون بررسی شده اند و نتایج حاصل از آزمایشات امیدی بر درمان بیماریهایی است که تاکنون جوامع بشری از درمان کامل و مطلوب آنها عاجز بوده اند.

کلیدواژه ها:

ژن درمانی ، CRISPER CAS ، آنتی سنس ، وکتورهای .AAV