بررسی کارایی روش های مختلف درمان هموفیلی Aشدید

مقدمه : هموفیلی A یک بیماری وابسته به کروموزوم X است که در اثر کمبود فاکتور هشت انعقادی رخ می دهد. بر اساس شدت کمبود فعالیت این فاکتور، شاهد فنوتیپ های مختلفی از بیماری هستیم . ایران نهمین کشور از لحاظ شیوع هموفیلی در جهان است .از علائم هموفیلی A شدید می توان به خونریزی های بلند مدت از زخم ها ، خونریزی در مفاصل ، خونریزی از دهان و بینی و خونریزی های درون جمجمه ای اشاره کرد. هموفیلی یکی از دردناک ترین بیماری های جهان شناخته میشود.روش های اصلی اندازه گیری فعالیت فاکتور هشت روش رنگ سنجی و روش تک مرحله ای است . هموفیلی Aشدید وضعیتی است که سطح فعالیت فاکتور۸ بیمار زیر ۱% است . از سال ۱۹۶۴ میلادی تا به امروز دگرگونی های زیادی در زمینه درمان هموفیلی روی داده است . این مطالعه قصد دارد کارایی روش های مختلف درمان هموفیلی A شدید را بررسی کند.مواد و روش ها: برای جمع اوری داده های مورد برسی در این مطالعه ، کلید واژه های Hemophilia, Iran, Treatment, FactorVIII Emicizumab, extended half-life rFVIIa, Gene therapyدر پایگاه های اطلاعاتی Google scholar و PubMed سرچ شد.یافته ها: داروی دسموپرسین در هموفیلی Aخفیف و تا حدودی در هموفیلی A متوسط می تواند باعث افزایش فعالیت فاکتور هشت درون زاد شود.هم اکنون روش اصلی درمان هموفیلی A شدید استفاده از فاکتور هشت نوترکیب است . مطالعات، برتری فاکتور هشت با نیمه عمر افزایش یافته را به فاکتور هشت با نیمه عمر استاندارد در کاهش خونریزی های سالانه نشان می دهد. داروی دیگری که به تازگی در افراد مبتلا به هموفیلی A شدید با یا بدون آنتی بادی خنثی کننده فاکتور هشت ، مورد استفاده قرار میگیرد emicizumab نام دارد. برخی مطالعات برتری این دارو را نسبت به فاکتور هشت در کاهش نرخ خونریزی های درمان شده سالانه نشان می دهند. در بیماران مبتلا به هموفیلی A شدید که آنتی بادی های خنثی کننده فاکتور هشت دارند می توان در هنگام خونریزی های تهدید کننده حیات از فاکتور هفت فعال نوترکیب در دوز بالا استفاده کرد. به تازگی فاز سوم کارازمایی بالینی ژن درمانی برای هموفیلی A به پایان رسیده است و آنالیز های آماری برتری ژن درمانی را به پروفیلاکسی های رایج بیماران هموفیلی A شدید نشان می دهد.نتیجه گیری : با توجه به نرخ کل خونریزی های مفصلی و خونریزی های درمان شده سالانه و همچنین نرخ استفاده از فاکتور هشت پروفیلاکسی ، ژن درمانی حداقل به مدت پنج سال نسبت به تمام روش های پروفیلاکسی هموفیلی A برتری دارد.

کلیدواژه ها:

Hemophilia ، Iran ، Treatment ، FactorVIII ، Emicizumab ، extended half life ، rFVIIa ، Gene therapy