دارو درمانی بیماران منتخب متابولیک؛ آیا درست انجام می دهیم

مقدمه: بیماران متابولیک (بیماران ذخیره ارثی) از پرهزینه ترین بیماران نادر هستند. ویژگی های منحصر به فرد این بیماران باعث شده که این بیماران حتی در گروه بیماران نادر نیز خاص باشند. یکی از این ویژگی ها این است که بازده سلامت (Outcome) این بیماران با بقیه گروه های بیماران کاملا متفاوت است دوم اینکه هزینههایشان بسیار زیاد است، و سوم اینکه تقریبا تمام هزینه های دارویی این بیماران توس بودجه های عمومی و دولتی) پرداخت می شود. طبیعتا درچنین مواردی انتظار می رود دارو درمانی هایی مورد تو یه و حمایت قرار گیرند که هم از اثربخشی قابل قبولی برخوردار باشند و هم این اثربخشی با هزینه های قابل قبولی به دست ایند و به عبارت روشن تر، کارامد باشند. هدف این مطالعه ارزیابی اقتصادی دارو درمانی بیماران منتخب متابولیک بود. روش مطالعه: این مطالعه با استفاده از انجام چند روش ی mix method انجام شده است. نخست با انجام چند مرور منظم متون، نتایج دارو درمانی بیماران منتخب متابولیک شامل پمپه ی شیرخوارگی، میکوپلی ساکارید (MPS) ، و گوشه (Gucher) مورد ارزیابی قرار گرفتند. سپس ارزیابی هزینه ی cost-analysis این بیماران از منظر پرداخت کننده انجام شد و هزینه به ازای هر بیمار در هر سال cost/patient مورد محاسبه قرار گرفت. در نهایت با مرور جامع تجارب کشورهای مختلف در زمینه تخصیص منابع به بیماران متابولیک مورد ارزیابی قرار گرفتند. بحث و نتیجه گیری: اثربخشی داروهای مورد استفاده در بیماران متابولیک متفاوت بوده و بر اساس نوع بیماری از تقریبا بی تاثیر تا کاملا موثر متغیر بوده است. با اینحال هزینه های بسیار زیاد داروها باعث شده است تا انها با فاصله ی زیادی هزینه اثر بخش نشوند. هزینه های این داروها در بسیاری از کشورهای دنیا ( حتی کشورهای با درامد بالا توسعه یافته) به دلیل هزینه اثربخش نبودن مورد حمایت و پوشش قرار نگرفته است. در هیچکدام از کشورهایی هم که این داروها مورد پوشش قرار گرفته اند، نسبت هزینه ها در مقایسه با درامد سرانه ی کشورها، به این بزرگی نبوده است. در ایران به دارو درمانی که پرهزینه ترین، و در مواردی که نتیجه ترین مداخله هست توجه شده است ولی به حمایت های اجتماعی و درمان های تسکینی توجه نشده است.از این رو و با عنایت به محدودیت منابع، وجود جایگزین های هزینه اثربخش تر در نظام ارایه خدمات درمانی (هزینه فرصت) و این نکته که بدون توجه به کارامدی، نظام ارایه خدمات درمانی عادلانه نیز نخواهیم داشت، پوشش و حمایت از این دارو درمانی ها، حتی از منظر انسان دوستی و عدالت نیز زیر سوال جدی قرار می گیرد

کلیدواژه ها:

بیماری MPS ، بیماری گوشه ، هزینه اثربخشی ، کارامدی ، عدالت